大只500平台做什么的?利用CRISPR-Cas9寻找肌肉萎缩

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大只500平台做什么的?利用CRISPR-Cas9寻找肌肉萎缩症的新治疗方法


 
波士顿儿童医院的一项新研究利用基因编辑工具CRISPR-Cas9探索了一种名为面部肩肱部营养不良症(FSHD,肌营养不良家族之一)的致命遗传疾病,并测试了与这种疾病有关的各种基因的潜在效用。这项研究发表在《科学转化医学》杂志上。
 
CRISPR- cas9(简称短回文重复序列和CRISPR相关蛋白9)是一种自然的细菌基因组编辑系统的适应,在这种系统中,一些DNA片段被细菌宿主从病毒入侵者中移除,并转换成称为CRISPR阵列的DNA阵列。这些阵列的功能是确保细菌识别病毒或密切相关的病毒,因此任何病毒的返回都会促使CRISPR阵列的RNA片段立即转录。RNA是专门针对病毒DNA的,因此,它会被Cas9酶或类似的东西切断。这可以防止病毒造成任何伤害。
 
几年来,CRISPR-Cas9系统理所当然地成为了人们关注的焦点,大只500登录中心因为它可以轻松、平稳、快速地将重要的变化引入到生物体的基因组中。因此,它被认为是我们插入基因的最佳希望,可以纠正导致各种遗传疾病的缺陷或缺失的基因。
 
然而,CRISPR-Cas9系统也被证明是一个有用的工具,用于检测那些支持其他导致遗传疾病的更活跃基因的基因。通过改变这些辅助基因调控主要基因的方式,就有可能设计出治疗这些疾病的新方法。
 
FSHD是什么?
 
这种被称为FSHD的疾病是一种无法治愈的疾病,患者面部、肩胛骨和上臂都有严重的肌肉无力。病人目前只接受支持性治疗。
 
导致FSHD的原因是不必要的DUX4基因的开启,这种基因通常只在胎儿发育时激活。这种不适当的基因活动导致了出生后肌肉细胞内DUX4蛋白的产生。这是有毒的肌肉细胞,导致他们死亡,导致肌肉无力。
 
科学家们想看看DUX4基因活性是否可以通过使用其他基因靶点来弥补甚至避免。他们的目标是增强受影响的肌肉细胞,尽管存在有毒的蛋白质。
 
为了找出他们应该使用哪种基因,他们转向了CRISPR-Cas9。他们的目标很简单:一个接一个地关闭基因组中的所有基因。在某种程度上,他们希望能在人类肌肉细胞中找到一个或多个可以被永久关闭的基因,使其能够在DUX4蛋白的存在下继续生存。换句话说,作者Angela Lek说,大只500平台做什么的?“我们基本上利用了CRISPR的屏幕技术作为一种捷径来阐明FSHD的‘可用药’途径。”