大只500平台做什么的?尽管失败了,化疗仍然有望

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大只500平台做什么的?尽管失败了,化疗仍然有望对抗致命的小儿脑癌



 
儿童脑癌被称为弥漫性固有桥脑胶质瘤(DIPG),几乎都是致命的。在某种程度上,这是由于它生长的位置和方式,在脑干中被称为桥脑的部分形成了一个弥漫的细胞网,桥脑控制着呼吸和吞咽等基本功能。另一个使DIPG特别危险的因素是缺乏治疗——目前,没有被证明有效的靶向疗法或免疫疗法来治疗这种疾病,许多寻求治疗DIPG的化疗临床试验都无一例外地失败了。
 
事实上,针对DIPG的化疗非常不成功,以至于研究人员质疑化疗药物是否能够到达癌症。有理由相信它们可能不会:许多药物无法穿过包裹大脑和中枢神经系统的血脑屏障,而桥脑尤其难以到达。现在,科罗拉多大学癌症中心的研究人员在科罗拉多儿童医院工作,发表在《神经肿瘤学进展》杂志上的一项研究为这个问题提供了深入的见解。
 
结果令人惊讶和鼓舞。最重要的是,大只500登录中心这种药物看起来确实能大量到达DIPG组织,有可能对肿瘤有效。”
 
换句话说,化疗对DIPG无效的原因很可能是我们还没有找到正确的化疗方法。
 
在临床试验中,与迈克尔•Wempe合作完成的博士,主任医化学核心设施在科罗拉多大学Skaggs药学和制药科学学院的研究人员给一个剂量的化疗药物吉西他滨新诊断DIPG病人,然后测量有多少化疗病人的肿瘤组织活检后立即进行。该小组还对人类DIPG的小鼠模型进行了平行研究。在人类和老鼠身上的结果是相似的,与肿瘤在大脑中的确切生长位置无关,并且与一些已知的肿瘤亚型无关。
 
“我们不要期望一个剂量的化疗对肿瘤是有效的,所以我们真的问家庭采取与我们信仰上的飞跃,相信这将是安全的,这将有助于回答一个重要问题,为他们的孩子和将来的病人。成为第一个家庭和病人对他们来说是一个非常勇敢的决定。”格林说。
 
“这项研究让我们非常高兴,”第一个孩子的父亲说。“女儿的贡献让我们感到骄傲。而且,这个实验的设计非常优雅。我记得我在想,在她需要活组织切片检查之前给她服用一剂吉西他滨是多么的明智。这是一种多么完美的方法来测试那些迫切需要测试但又未经测试和测试的东西!”
 
重要的是,科罗拉多儿童医院团队是儿科脑癌治疗的领先中心,并帮助开创了肿瘤活检作为DIPG治疗的标准部分。
 
“我们不会为了寻找化疗而对病人的大脑进行活组织检查。但是因为这是我们诊断和治疗的标准程序的一部分,我们也可以在活检组织中寻找化疗的积累。它使我们处于独特的地位来进行这项试验。”格林说。
 
格林认为,DIPG的状况类似于20世纪50年代的儿童白血病和90年代的儿童神经母细胞瘤,当时这两种疾病都无法治愈,但新的治疗方法极大地改善了治疗效果。
 
“这些疾病需要联合治疗,这就是我们的目标,”格林说。
 
目前的发现虽然是初步的,但也有可能影响DIPG临床试验的重点和设计。例如,另一种治疗策略是探索以绕过血脑屏障的方式直接向肿瘤组织提供化疗药物。目前的研究表明,除了创新的药物传递策略,该领域可以继续优先寻找新的,更好的化疗药物,通过标准的输注方法传递。
 
“这是令人鼓舞的,”格林说。“这表明,大只500平台做什么的?系统性化疗可能是治疗这些肿瘤的部分答案。我们只需要运用我们所学的关于肿瘤生物学的知识来找到合适的药物。这给了我们很大的希望,如果我们找到正确的药物,我们将能够有效地治疗这种肿瘤。”