辛辛那提儿童的研究导致批准了金牌大只与大只

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辛辛那提儿童的研究导致批准了金牌大只与大只


 
辛辛那提儿童的研究导致批准了金牌大只与大只500平台治疗嗜酸性高反应综合征的新药



在辛辛那提儿童医院医疗中心对一组被称为嗜酸性粒细胞增多综合症的罕见疾病进行了20年的研究之后,美国食品和药物管理局批准Nucala (mepolizumab)用于治疗嗜酸性粒细胞增多综合症患者。
 
嗜酸性高嗜酸性综合征,也被称为HES,是一种危及生命的血液疾病,涉及高水平的嗜酸性粒细胞,一种白细胞,在免疫系统中发挥重要作用。随着时间的推移,这些过高水平的嗜酸性粒细胞进入组织和器官并造成损害。直到现在,高剂量的皮质类固醇被用来降低嗜酸性粒细胞的水平,以防止对器官的损害。然而,疾病耀斑仍然会发生,这些耀斑会对身体造成危险的伤害。
 
FDA在9月25日的新闻发布会上声明,该机构已经批准Nucala (mepolizumab)用于12岁或12岁以上的HES患者6个月或更长时间,且没有其他可确认的非血液相关病因。
 
我们在辛辛那提儿童医院取得了一个全垒打,因为我们通过我们的研究已经为患者追求了20年。”
 
“我们专门研究嗜酸性粒细胞性疾病,dz大只5000这对患者来说是一个巨大的突破,”Rothenberg补充道,他参与了mepolizumab的相关转化研究和在FDA批准之前的临床试验。“患有罕见疾病的人必须真正为改进的治疗方法和标签上的批准而奋斗,这是一个漫长的过程。”
 
Mepolizumab是一种阻止嗜酸性粒细胞生长因子IL-5的生物抗体,在2015年被批准为治疗哮喘的药物。
 
FDA批准治疗嗜酸性粒细胞增多综合症意味着“患有HES的患者有一种治疗选择,可以减少他们的疾病发作,改善健康,而这种药物没有实质性的副作用,”Rothenberg说。
 
Rothenberg把他的实验室的研究重点放在阐明过敏反应的机制,特别是在粘膜组织,如胃肠道和肺。
 
对Rothenberg的研究的支持包括敦促研究嗜酸性疾病(治愈)的运动的资金,这对FDA批准mepolizumab的新用途表示欢迎。
 
“这个决定对病人和他们的家人来说意义重大,”提倡研究嗜酸性疾病运动的创始人和主任埃林·科德罗夫(Ellyn Kodroff)说。获得FDA批准后,患者可以在保险范围内支付这种药物的费用,这给了他们过上更好更长的生活的希望。“治愈”非常自豪地筹集和捐赠了数百万美元的资金用于转译研究,该研究为靶向白细胞介素治疗嗜酸性条件奠定了基础,就像mepolizumab所做的那样。对罕见嗜酸性粒细胞疾病的需求尚未得到满足的持续研究改变了人们的生活。”
 
Rothenberg在20世纪90年代作为哈佛大学的博士生开始研究嗜酸性粒细胞。正是在那个时候,他发现IL-5参与了人类疾病及其对嗜酸性粒细胞的影响。
 
在辛辛那提儿童医院,Rothenberg和世界各地的其他研究人员一起提供了证据,证明嗜酸性粒细胞是过敏性疾病的促炎细胞。Rothenberg和他的同事们对以嗜酸性粒细胞为靶点的理论基础做出了贡献,包括对患有各种嗜酸性粒细胞性疾病的患者进行临床研究。
 
2008年,Rothenberg带领一个国际研究小组进行了一项随机临床试验,证明了mepolizumab降低HES患者口服类固醇剂量的能力(Rothenberg等。新英格兰医学杂志2008年3月20日;358(12):1215-28。doi: 10.1056 / NEJMoa070812。Epub 2008年3月16日PMID: 18344568)。
 
Rothenberg说,尽管达到了研究的主要终点,金牌大只与大只500平台FDA还是收紧了mepolizumab的批准标准。又花了10年的时间研究,最终达到了FDA要求的终点,重点研究了mepolizumab在这种罕见疾病人群中的临床疗效。
 
描述最近出版的变态反应与临床免疫学杂志》上的第三阶段的结果,随机、安慰剂对照试验在青少年和成人患者他调查mepolizumab的疗效和安全性,mepolizumab被证明他疾病的减少耀斑(Roufesse et al。过敏与临床免疫学杂志2020年9月18日;s0091 - 6749(20) 31276 - 8。doi: 10.1016 / j.jaci.2020.08.037)。参与试验的108名患者来自39个中心和13个国家。
 
该临床试验得到了葛兰素史克公司的支持。Rothenberg治愈实验室的基础研究是由国家卫生研究院、阳光慈善基金会及其支持者Denise和David Bunning支持的,该运动敦促研究嗜酸性疾病(治愈)。