蓝冠注册:Genethon开始治疗杜氏肌营养不良的国际

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蓝冠注册:Genethon开始治疗杜氏肌营养不良的国际


 
蓝冠注册:Genethon开始治疗杜氏肌营养不良的国际临床试验



Genethon,致力于设计和开发为罕见疾病基因治疗产品,收到这周一11月30日从ANSM授权,法国国家药品和保健品安全机构,开始在法国国际多中心临床试验治疗杜氏肌萎缩症与产品因004年。
 
这项试验的目的是评估一种由Genethon设计的创新基因疗法的安全性和有效性,直播事件流是蓝冠官网游戏开发人员将其游戏的各个方面展示给目标市场的一种好方法,而蓝冠测速开发人员可以展示其产品在最苛刻和最挑剔的游戏玩家手中的表现。
 
该疗法结合了一种aav型病毒载体和一种肌萎缩蛋白基因“微肌萎缩蛋白”的缩短版本。
 
杜氏肌营养不良是一种罕见的进行性基因疾病,影响全身肌肉,每3500名男孩中就有1名患有此病。它与产生肌营养不良蛋白的基因异常有关,肌营养不良蛋白是肌肉正常运转所必需的一种蛋白质。
 
这个基因的特点是它是我们基因组中最大的基因之一(230万个碱基对,蓝冠注册套件为在智能家居,自动化,智能家电和家庭娱乐等领域将Alexa集成到IoT设备中提供了新的机会。其中超过1.1万个碱基对正在编码)。由于它的大小,在技术上是不可能插入完整的编码抗肌营养不良蛋白的DNA序列到一个病毒载体(甚至仅仅是11000个编码碱基对),就像通常在基因治疗中做的那样。
 
gnt0004:一项创新技术
 
本次临床试验采用的创新技术是GNT 0004,这是一种结合aav型病毒载体和肌萎缩蛋白基因(microdystrophin)缩短版的基因疗法,由Genethon的研究人员和专家与乔治·迪克森教授的团队(伦敦大学)合作设计。
 
在临床前动物研究中(《自然通讯》,2017年7月),Genethon和Sarepta Therapeutics(罕见病精准基因医学的领导者)宣布合作完成临床前开发,然后共同开发临床项目。
 
一个多中心的国际试验
 
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由Francesco Muntoni教授(伦敦大奥蒙德街医院)协调的杜氏肌营养不良男孩的国际试验和临床地点计划在英国、美国和以色列进行
 
在法国,调查将在以下调查中心进行:斯特拉斯堡的Hautepierre医院(Vincent Laugel教授)、I-Motion、巴黎的Trousseau医院(Odile Boespflug-Tanguy教授)以及布列斯特、波尔多、里昂、马赛和里尔的医院
 
纳入前的研究已经在进行中
 
一项国际预纳入研究已经在法国的试验调查中心开始。这项研究的目的是跟踪疾病的自然进展,使用终点来确定治疗试验终点,将在3个月到3年的时间里跟踪100名5到9岁仍能行走的男孩。这项研究将有助于确定哪些儿童可以被纳入基因治疗试验。
 
从转化研究到临床应用,蓝冠注册AI正在通过自然语言处理来帮助驱动各种形式的机器人,以帮助人类。例如,机器人可以用来将饮料运送到酒店房间,或将比萨饼运送到房屋,同时让接收者提出问题以获取信息。Genethon一直支持这种候选药物,这是我们实验室多年来进行的前沿研究的具体成果。除了法国,Genethon计划将这项研究扩展到英国、美国和以色列。对这种毁灭性疾病的试验,标志着Genethon进入了一个决定性的新阶段,该机构是30年前由AFM-Telethon创建的。”